Rezultati kažejo, da lahko to zdravilo upočasni Alzheimerjevo bolezen
Ne maram pisanja člankov o demenci in Alzheimerjevi bolezni . Alzheimerjeva bolezen je žalostna bolezen. Neprestano napreduje. Zdravila, ki jih odobri FDA, za zdravljenje te bolezni, kot so Aricept, Nemenda in Cognex, malo počasi upočasnijo svoj klinični potek.
Večina nevrologov ve, da so zdravila zelo omejena pri bolnikih z Alzheimerjevo boleznijo.
Kljub temu pa ljubljene zahtevajo ta zdravila z upanjem, da ti meds pomagajo na majhen način. Končno je najboljša obravnava tistih z Alzheimerjevo boleznijo sočutno negovanje, ki ne samo ohranja dostojno kakovost življenja za osebo z boleznijo, temveč tudi kakovost življenja za negovalca sama.
Kljub svoji splošni averziji pri pisanju člankov o Alzheimerjevi bolezni sem se sama strinjal, da bom pokrila to bolezen le, če nekaj kliničnih preskušanj na droge kaže na upočasnitev kognitivnega upada tistih, ki imajo to bolezen. V zadnjem času zelo zgodnji rezultati preskusov z Biogenovim aducanumabom kažejo, da lahko to monoklonsko protitelo ovira klinično napredovanje Alzheimerjeve bolezni.
Alzheimerjeva bolezen je najpogostejša oblika demence. V Združenih državah živi približno 5 milijonov Američanov, starih 65 let in več. Potek Alzheimerjeve bolezni je počasen in nepovraten.
Sčasoma Alzheimer erodira spomin, razmišljanje in sklepanje. Sčasoma oseba s to grozno boleznijo ne more opravljati niti najpreprostejših nalog in dejavnosti vsakodnevnega življenja.
Naša trenutna razlaga patologije Alzheimerjeve bolezni je omejena na "amiloidno hipotezo ". Natančneje, nevrodegeneracijo lahko pripisujemo odlaganju peptidov amiloid-beta (Aß) v pljučnih tkivih.
Akumulacija Aß povzroči patogenezo Alzheimerjeve bolezni. Še en dejavnik, ki prispeva, vključujejo nevrofibrilarne zapletke, sestavljene iz beljakovin tau. Neuravnoteženost med proizvodnjo Aß in očiščenjem Aß povzroči nastanek teh zapletov.
Do sedaj je bil razvit okužba različnih protiteles za boj proti Alzheimerjevi bolezni z usmerjanjem amiloida. Natančneje, protitelo aducanumab deluje tako, da sproži fagocitozo, ki jo posreduje Fc-receptor, ploskev Aß. Z drugimi besedami, aducanumab spodbuja fagocite našega lastnega telesa, da prebavi Aß.
V zadnjih letih je "amiloidna hipoteza" resno dvomila in jih mnogi strokovnjaki označili kot preveč posplošene. Za hipotezo še vedno nimamo klinične potrditve, mnogi pa verjamejo, da je kopičenje Aß lahko del večjega in slabo razumljenega procesa, ki povzroča nevrodegeneracijo. Natančneje, pri tistih z Alzheimerjevo boleznijo, depozit Aß pred kognitivnim upadanjem za 10 do 15 let zamegljuje predlog preproste vzročno-posledične zveze. Poleg tega metabolizem amiloidnega prekurzorskega proteina (APP) povzroči ne le Aß, temveč tudi druge fragmente, ki bi lahko imeli vlogo pri Alzheimerjevi patogenezi.
Biogen se je na podlagi vmesnih rezultatov kliničnega preskušanja aducanumaba PRIME, faze 1b, posvetil kliničnemu preskušanju faze 3 zdravila.
Tukaj je nekaj teh vmesnih rezultatov:
- Zdravljenje z aducanumabom je povzročilo zmanjšanje amiloidnih plakov pri ljudeh s prodromalno ali blago Alzheimerjevo boleznijo.
- Zmanjšanje plakov je bilo vizualizirano z uporabo PET slikanja, to zmanjšanje pa je bilo odvisno od odmerka in časa.
- Po enem letu zdravljenja so udeleženci z zgodnjo Alzheimerjevo boleznijo pokazali klinično pomembno upočasnitev kognitivnih motenj, ki so jih dosegli s pregledom Mini-Mental Status Examination (MMSE) in oceno kognitivne demence.
- Sprejemljivost tolerance za aducanumab pri bolnikih in bolnikih je bila sprejemljiva. Nekateri neželeni učinki so vključevali glavobol in ARIA (anomalije povezane s amiloidnimi motnjami).
Da bi FDA odobrila Alzheimerjevo zdravilo ali katero koli drugo novo zdravilo, mora opraviti klinična preskušanja 3. faze. Kot je razloženo v nedavnem članku z naslovom "Krožna preskušanja za inhibitorje b-sekretaz v Alzheimerjevi bolezni" iz Nature Biotechnology , nekateri proizvajalci zdravila Alzheimerjeve droge prehitevajo preizkušnja 3. faze. Ta praksa je tvegana, ker klinično nepomembni rezultati preskusa iz faze 3 zaustavijo razvoj zdravila. Navsezadnje nihče ne želi vlagati v "zgorelo" drogo.
Samo zato, ker zdravilo ne uspe pokazati klinično pomembnih rezultatov med enim specifičnim preskušanjem faze 3, ne pomeni nujno, da zdravilo ne deluje. Na primer, možno je, da bi lahko zdravilo učinkovalo pri odmerkih, ki se razlikujejo od testiranih. Ali pa nekatera zdravila najbolje delujejo na določenih populacijah. Namesto da bi prešli Rubicon in se zavezali k poskusu 3. faze, je dobra ideja za raziskovalno fazo 2 in bolje razumeti zdravilo in njegove učinke. V nasprotju s tem se je Biogen odločil, da nadaljuje s kliničnimi preskušanji 3. faze v luči spodbujanja vmesnih rezultatov iz preskušanj faze 1b s (nižjo napetostjo).
Če vi ali vaš ljubljeni boli Alzheimerjeva bolezen, preberite ta članek v kontekstu in brez napačnega upanja. Biogena je še vedno nekaj časa daleč od pridobitve odobritve za aducanumab in še vedno potrebujemo veliko več kliničnih rezultatov. Čeprav so zgodnji rezultati glede aducanumaba obetavne, so Alzheimerjeva zdravila znana zaradi neuspešnega rezanja gorčice, vendar pa še nismo uresničili resnično učinkovitega zdravljenja, katerega cilj je upočasnitev napredovanja te bolezni.
Izbrani viri
Članek z naslovom "Amiloidna hipoteza o Alzheimerjevi bolezni: napredek in obljuba na poti do terapevtike", ki sta jo izdala J Hardy in DJ Selkoe, objavljena leta 2002 v znanosti . Dostopana je dne 22.3.2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Poglavje 39. Degenerativne bolezni živčnega sistema. V: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Adams & Victorova načela nevrologije, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Dostopan 22. marec 2015
Članek z naslovom "Ključni preskusi inhibitorjev ß-sekretaze v Alzheimerjevi bolezni, ki ga je objavil Cormac Sheridan v Nature Biotechnology v letu 2015. Dostopan je dne 22.3.2015.