Zdaj lahko reprogramiramo svoja telesa
FDA je prvič odobrila zdravljenje z gensko terapijo - zgodovinsko potezo v zdravilstvu. Novo zdravljenje - Kymriah (tisagenlecleucel) - uporablja modificirane T-celice za boj proti levkemiji.
Odobritev zdravila Kymriah služi kot pristanek za odobritev drugih oblik genske terapije, ki se bojujejo z rakom in drugimi resnimi boleznimi z uporabo novega in vznemirljivega pristopa: reprogramiranje telesa s pomočjo umetnih sredstev.
Celična genska terapija
Celična genska terapija se nanaša na prakso uvedbe novega genskega materiala v specifično celično populacijo in nato ponovno uvedbo teh modificiranih celic v telo. Ko v telesu te nove celice proizvajajo beljakovine, ki pomagajo v boju proti raku ali drugim resnim boleznim.
Kymriah vključuje uvedbo gensko spremenjenih T-celic, vrste limfocitov ali belih krvnih celic, v telo. Te spremenjene T-celice prepoznajo in napadajo celice levkemije.
Genska terapija je bolj priporočljiva kemoterapiji, ker so genske terapije manj strupene. Kemoterapija vpliva na celotno telo in povzroča negativne učinke po telesu. Z gensko terapijo na celici se ponovno prenovljene celice infundirajo lokalno in se specifično ukvarjajo s tumorji.
Poleg tega, da je oblika genske terapije, je Kymriah tudi imunoterapevtsko sredstvo. Imunoterapija uporablja moč imunskega sistema za zdravljenje bolezni.
Kymriah Explained
V tehničnem smislu je Novartisova Kymriah eksperimentalna terapija receptorja kimerne antigenske receptorje (CAR), ki se uporablja za zdravljenje relativnega ali ognjevzdržnega (tj. Odpornega na zdravljenje) akutne limfoblastne levkemije B-celice.
Kymriah je prilagojena oblika imunoterapije, kjer se bolnikove lastne T-celice najprej zbirajo in nato pošljejo v proizvodni center.
T-celice se požirajo z uporabo postopka, imenovanega levkafereza.
V proizvodnem centru so te T-celice modificirane tako, da vključujejo gen, ki kodira izraz CAR. Te spremenjene celice se nato infundirajo nazaj v bolnika. Ko enkrat v telesu, CARs usmerijo na specifičen antigen, imenovan CD19, ki se nahaja na površini levkemičnih celic in ubije te rakave celice. Ko enkrat v krvi, te spremenjene T-celice rastejo in širijo za izkoreninjenje raka v roku dveh ali treh tednov.
Strokovnjaki na FDA so potrdili Kymriah na eni roki kliničnega preskušanja faze II, v kateri je 63 otrok, mladostnikov in mlajših odraslih z relapsedno ali neodzivno akutno limfoblastno levkemijo B celice prejelo enkratni odmerek zdravljenja. Od teh udeležencev je po treh mesecih 83 odstotkov prišlo do remisije. Poleg tega je po šestih mesecih 75 odstotkov brez bolezni. Pomembno je, da je Kymriah odobrila prednostne preglede in prelomne terapije FDA.
Akutna limfoblastna levkemija je rak kostnega mozga in krvi. Telo povzroča nenormalne limfocite. Te nenormalne krvne celice hitro množijo zdrave krvne celice v kostnem mozgu. Potrebujemo naše krvne celice, da preživimo.
Ko se število normalnih krvnih celic dramatično zmanjša, lahko pride do smrti.
Čeprav lahko starejši odrasli razvijejo VSE, je to predvsem bolezen otrok. Približno 90 odstotkov otrok z ALL sodeluje pri remisiji po zdravljenju. Zdravilo Kymriah je odobreno za uporabo pri bolnikih, mlajših od 25 let, ki imajo raka, ki se je ponovila, ali raka, ki je odporna na zdravljenje.
Skrbi za Kymriah
Ena, ki se nanaša na negativni stranski učinek katerekoli vrste terapije z monoklonskimi protitelesi, je sindrom sproščanja citokinov, infuzijska reakcija, ki se prav tako imenuje nevihta citokinov. Citokini so majhne beljakovine, ki jih izločajo celice in imajo učinke na druge celice.
Pri večini ljudi so simptomi sindroma sproščanja citokinov blagi ali zmerni in jih je mogoče zlahka zdraviti. Ti simptomi vključujejo:
- nizek krvni tlak
- utrujenost
- tahikardija
- glavobol
- povišana telesna temperatura
- slabost
- mrzlica
- izpuščaj
- neredno grlo
- težave z dihanjem
Vendar pa imajo bolniki, ki imajo raka krvi, podobni VSE, večje tveganje za nastanek resne nevihte zaradi citokinov s smrtno nevarnimi simptomi. Iz tega razloga je treba infuzije potekati v centrih z velikim obsegom s strokovnjaki, usposobljenimi za obvladovanje resnih zapletov, kot je nevihta s citokinom.
Na koncu naj bi Kymriah stala okoli 500.000 dolarjev. Kljub temu je zdravljenje z zdravilom Kymriah še vedno cenejše od presaditve kostnega mozga, ki se pogosto uporablja pri zdravljenju levkemije.
Beseda iz
Ognjevarni ali recidivni VSE je smrtonosna bolezen. Odobritev Kymriah daje upanje za nekaj sto mladih ljudi v Združenih državah, ki nimajo možnosti zdravljenja. V kliničnih preskušanjih se je izkazalo za učinkovito. Vendar so bila klinična preskušanja časovno omejena in še vedno je treba ugotoviti, ali lahko zdravilo Kymriah povzroči vseživljenjske remisije.
V pometalnih pogojih je odobritev FDA o obliki genska terapija prvič prišla v novo dobo medicine: starost, v kateri smo lahko reprogramirali naše celice za boj proti raku in drugim smrtonosnim boleznim.
> Viri:
> Breslin S. Sindrom sproščanja citokinov: pregled in posledice zdravstvene nege. Klinični list Onkološke nege. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T terapija za levkemijo. Odkrivanje raka. 27. julij 2017.
> FDA News Release. Odobritev FDA prinaša prvo genska terapija v ZDA. 30. avgust 2017.
> Visoka KA. Gene terapija v klinični medicini. V: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonova načela notranje medicine, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Bolezni belih celic. V: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Visoki KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzardova geriatrična medicina in gerontologija, 7e New York, NY: McGraw-Hill.