Kaj pomeni "pomembno"? V kliničnem preskušanju varnosti in učinkovitosti zdravila je ugotovitev, da so nastali podatki (podatki) "statistično značilni", znanstveni način, da bi rekli, da je bil rezultat verjetno slučajno. Zato je rezultat verjetno posledica učinkov zdravila, ki je bil raziskan.
Razumevanje P-vrednosti
Seveda, prihaja do tega zaključka ni tako preprosto, kot se sliši.
Raziskovalci običajno uporabljajo dobro znano in zanesljivo statistično metodo za merjenje in vrednotenje rezultatov od študija do študija. Imenuje se "p-vrednost" in meri verjetnost, da se rezultati študije zgodijo slučajno.
Vrednost p predstavlja odstotek te verjetnosti, ki temelji na statističnih preizkusih rezultatov študije. Torej, če je vrednost p vrednost 0,01, obstaja verjetnost 1%, da je rezultat nastal zaradi naključne in 99-odstotne možnosti, da ni bilo, ampak je bilo posledica učinka zdravila.
Najpogostejši odsek za p-vrednosti je 0,05 - to pomeni, če je p-vrednost 0,06, potem se šteje, da ni statistično značilna. Po drugi strani pa, če je p-vrednost 0,04, je rezultat statistično pomemben.
Kaj je Null Hipoteza?
Morda veste, da je beseda "null" povezana z "nič". Pri tej vrsti statističnih meritev raziskovalci začnejo s prevzemanjem ničelne razlike med, na primer, novim zdravilom in starejšim.
To se lahko zdi čudno, saj želijo ugotoviti, ali je novi boljši od starejšega. Ampak to deluje. Evo kako:
Recimo, da je študija resnično zasnovana, da bi ugotovila, ali je novo zdravilo boljše od starejše. Nultna hipoteza je navedena kot: "Ni nobene razlike v učinku (rezultat pacienta) med novimi zdravili X in starejšimi zdravili Y." P-vrednost 0,04 se potem pretvori v: Na podlagi podatkov študije obstaja 4-odstotna možnost, da med zdravili ni nobene razlike.
Seveda to pomeni, da obstaja 96% možnost, da obstaja razlika med njimi.
Kaj pomeni "pomembno"? Primer realnega življenja
Če želite uporabiti pravi primer, poglejmo študijo REGARD o osebah z multiplo sklerozo (MS). Ta študija je primerjala zdravilo Copaxone z zdravilom Rebif .
En izid (rezultat), ki je bil raziskan, je bila količina časa, ki je minila pred prvim MS-jem pacientov po 96 tednih zdravljenja. (Raziskovalni izraz za to je "čas do prvega relapsa.") P-vrednost za to razliko je bila p = 0,64, kar pomeni, da je bila p-vrednost višja od 0,05, med časom pa ni bilo statistično značilne razlike prvi ponovitev pri bolnikih na obeh zdravilih. Drugače je bilo ugotovljeno, da je bila 64-odstotna možnost, da ni bilo statistično značilne razlike.
Vendar pa je bil raziskan še en izid števila aktivnih lezij, ki so jih opazili pri pregledu MRI obeh skupin. Izkazalo se je, da so udeleženci študije, zdravljeni z zdravilom Rebif, v povprečju imeli po 0,24 MS lezije na skeniranje, medtem ko so tisti, ki so jemali zdravilo Copaxone, imeli povprečno 0,41 poškodbe na skeniranje. V tem primeru je p = 0.0002, kar pomeni statistično pomembno ugotovitev.
Kaj pomeni "pomembno" posameznim bolnikom in njihovim zdravnikom?
Pomembno je upoštevati, da "statistično značilno" ne pomeni nujno, da je nekaj klinično pomembno ali pomembno za posameznike.
Na primer, razlika v številu aktivnih MS lezij v študiji, ki je bila obravnavana zgoraj, je majhna, čeprav je statistično pomembna. Torej verjetno ne bi bil glavni razlog, zakaj zdravnik izbere eno od zdravil nad drugo. Zdravnik bi lahko v odločbi o zdravljenju dal večje težo drugim dejavnikom. Na primer, neželeni učinki zdravila, stroški in injekcijska frekvenca zdravil.
Stvari, ki jih je treba upoštevati pri pregledu poročila o kliničnem študiju
Kot morda sumite, obstaja veliko več dejavnikov (na primer, koliko udeležencev se preučuje ali kako se rezultati izmerijo), ki lahko vplivajo na končni rezultati p-vrednosti klinične študije.
Kljub temu pa je vedenje, kaj pomenijo p-vrednosti, velika prednost za razumevanje, kaj podatki iz klinične študije pomenijo za raziskovalce, zdravnike in bolnike.
Preberite vsaj abstraktno (kratek povzetek) študije. Lahko zagotovi več podrobnosti o zdravilu, kot ga lahko dobite pri enoličnem blatu v tržnem delu ali brošuri.
Vir:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; REGARD študijska skupina. Primerjava subkutanega interferona beta-1a z glatiramernim acetatom pri bolnikih z recidivno multiplo sklerozo (REbif vs glatiramerni acetat v študiji Relapsing MS Disease [REGARD]): multicentrično, randomizirano, vzporedno odprto preskušanje. Lancet Neurol. 2008 okt, 7 (10): 903-914.