FDA je odobrila Esbriet in Ofev za idiopatsko pljučno fibrozo.
Oktobra 2014 je FDA odobrila dve novi zdravili, pirfenidon (Esbriet) in nintedanib (Ofev), za zdravljenje idiopatske pljučne fibroze. Idiopatska pljučna fibroza je grozljiva bolezen, ki v nekaj kratkih letih uniči večino ljudi z diagnozo bolezni. Pred odkritjem pirfenidona in nintedaniba za ljudi s to smrtjo ni bilo posebnih možnosti zdravljenja odvisnosti od drog.
Kaj je idiopatska pljučna fibroza?
Idiopatska pljučna fibroza je kronična ali dolgotrajna bolezen, ki uničuje majhne prostore v pljučih (interstitiji). Čeprav obstajajo omejeni podatki o natančni razširjenosti bolezni, ameriško združenje za pljuča ocenjuje, da prizadene približno 140.000 Američanov. Medtem ko sem preiskoval literaturo, sem videl precej nižje ocene, če je bolezen bolj omejujoča (prosimo, oprostite pun), saj vpliva na 14 in 28 ljudi na 100.000. Ljudje s to boleznijo so običajno stari 50 let in več in bolezen prizadene več moških kot žensk.
Nihče ne ve, kaj povzroča idiopatsko pljučno fibrozo (zaradi česar se imenuje idiopatska motnja). Kar vemo, je, da ta smrtonosna bolezen v pljučih povečuje upad - pljuča sta elastični organ, zaradi česar je težje dihati. Ugotovljeno je, da je idiopatska pljučna fibroza restriktivna pljučna bolezen, ki zmanjšuje količino pljuč.
Ko je diagnosticirana, je povprečna starost preživetja za ljudi s to boleznijo le 4 leta.
Idiopatska pljučna fibroza povzroča vnetje in fibrotične spremembe (brazgotinjenje) v pljučnem tkivu (parenhima), ki je mehansko povezana s pljučnimi kapilarami v alveoli. Tako se uničijo pljučne kapilare v alveoli; pljučne kapilare so vpletene v izmenjavo kisika in v telesu uvajajo kri, bogate s kisikom.
Z drugimi besedami, pri ljudeh z idiopatsko pljučno fibrozo brazgotinjenje v pljučnem tkivu poveča sposobnost pljučnih kapilar, da filtrirajo kisik iz zraka, ki ga dihamo.
Idiopatska pljučna fibroza otežuje dihanje po naporu. Prav tako povzroča kašelj in spremembo pljučnih zvokov pri pregledu. Številni simptomi bolezni so sistemski ali celo telo, in vključujejo utrujenost, izgubo telesne mase in klobučanje prstov in prstov. CT skeniranja visoke ločljivosti (si predstavljajo über-podrobne rentgenske žarke) kažejo nesmiselne ali piedle in "satične" videz, kjer so se pojavile fibrotične spremembe. Kirurška biopsija zagotavlja dokončno diagnozo bolezni. Ko pljučna fibroza napreduje, vodi do številnih komorbidnih ali sočasnih stanj, vključno z odpovedjo dihanja, srčnim popuščanjem in pljučno hipertenzijo .
Čeprav nismo prepričani, kaj natančno povzroča idiopatsko pljučno fibrozo, vemo, da obstajajo nekateri verjetni dejavniki tveganja za to bolezen:
- kajenje cigaret
- virusne pljučne infekcije
- vdihavanje plina, hlapov, prahu in drugih majhnih delcev
- GERD (gastroezofagealna refluksna bolezen AKA kronična zgaga)
- genetika
Idiopatska pljučna fibroza je znana po pomanjkanju dobre in učinkovite terapije.
Čeprav nekateri ljudje ostanejo stabilni relativno dolgo po diagnozi, se večina dekompenzira ali poslabša tudi pri zdravljenju. Trenutno zdravljenje je namenjeno simptomom bolezni ali poskusom omejiti nadaljnje vnetje in brazgotine. Prednizon, steroid, se pogosto uporablja za preprečevanje vnetja. Mnogi ljudje z idiopatsko pljučno fibrozo dobivajo tudi dodaten kisik in pljučno rehabilitacijo. Končno je edina možnost zdravljenja ljudi z idiopatsko pljučno fibrozo presaditev pljuč.
Kaj so Pirfenidon (Esbriet) in Nintedanib (Ofev)?
V kliničnih preskušanjih so pokazali, da pirfenidon (Esbriet) in nintedanib (Ofev) zmanjšata fibrozo ali brazgotinjenje in s tem počasen napredovanje bolezni.
Pirfenidon ima več možnih mehanizmov delovanja in je oralno zdravilo. V kliničnih preskušanjih 3. faze je skoraj polovica udeležencev z blago do zmerno idiopatsko pljučno fibrozo, ki je prejemala pirfenidon, zmanjšala upad prisilnih vitalnih sposobnosti. Ta ukrep kaže na zapoznelo napredovanje bolezni. Udeleženci so doživeli druge pozitivne koristi, vključno z izboljšavami v 6-minutni hoji in zmanjšanjem smrtnosti (število smrtnih žrtev) v 52-tedenskem študijskem obdobju. Morebitni škodljivi učinki zdravljenja so bili obvladljivi in omejeni na občutljivost na svetlobo, krči v želodcu, slabost in bruhanje.
Nintenanib je zaviralec tirozin-kinaze in podoben pirfenidon je peroralno zdravilo. Med drugimi biološkimi procesi je tirozin kinaza vključena v brazgotinjenje in fibrozno spremembo. V kliničnih preskušanjih faze 3, kot je pirfenidon, je tudi nintenanib upočasnil napredovanje idiopatske pljučne fibroze, merjeno z zmanjšanjem stopnje upadanja prisilne vitalne sposobnosti. Možni škodljivi učinki vključujejo drisko, slabost, bruhanje, glavobol, zvišan krvni tlak in povečane jetrne encime (indikator motenj delovanja jeter). Nazadnje, Ofev je teratogen, ki ga med nosečnostjo ne smemo jemati zaradi strahu pred deformacijo ali smrtjo ploda.
Kaj pomenijo Pirfenidon (Esbriet) in Nintedanib (Ofev) za vas?
Če vi ali nekdo, ki ga poznate, ima idiopatsko pljučno fibrozo, je odobritev pirfenidona (Esbriet) in nintedaniba (Ofev) pravi medicinski preboj, ki ga je treba pozdraviti kot dobro novico. Vendar je treba nekaj vprašanj razjasniti, preden te droge resnično najdejo svoje mesto v klinični medicini. Prvič, ni jasno, ali je treba pri zdravljenju idiopatske pljučne fibroze uporabljati pirfenidon in nintendanib ločeno ali hkrati. Če se uporabljamo skupaj, nismo prepričani, katero zdravilo je treba najprej uporabiti. Če se uporablja ločeno, nismo prepričani, ali bodo zdravila pokazala sinergijski ali povečan učinek. Drugič, nismo prepričani, ali so nekateri ljudje posebej odzivni ("odzivi") na eno ali obe od teh zdravil. Tretjič, ne vemo, ali bo drog še naprej zmanjševalo napredovanje idiopatske pljučne fibroze skozi skoraj celo leto testnega obdobja.
Na koncu, če imate vi ali vaš ljubljenec idiopatsko pljučno fibrozo, razmislite o več o podpornih skupinah za bolezen v Američnem združenju za pljuča ali v Nacionalnem centru za srce, pljuča in kri.
Izbrani viri
"Nedavni dokazi za farmakološko zdravljenje idiopatske pljučne fibroze" JR Covvey in sodelavci, objavljeni v Annals of Pharmacotherapy leta 2014. Dostopan je bil od PubMed dne 11.4.2014.
Naureckas ET, Solway J. Poglavje 252. Motnje respiratorne funkcije. V: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonova načela notranje medicine, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Dostopan 4. novembra 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Poglavje 13. Pljučna patologija. V: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologija: Velika slika . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 dostopen 4. november 2014.
King TE, Jr .. Poglavje 261. Intersticijske pljučne bolezni. V: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonova načela notranje medicine, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Dostopan 4. novembra 2014.
"Vroče vdiha: velik korak naprej za idiopatsko pljučno fibrozo" CJ Ryerson in HR Collard iz BMJ, objavljenega septembra 2014. Dostopan od PubMed dne 11.4.2014.