Vsak kandidat za droge ponuja edinstven mehanizem delovanja
Zdaj je edina razpoložljiva zdravljenje za celiakijo brez diete brez glutena . Ampak to se lahko kmalu spremeni.
Številni proizvajalci zdravil trenutno izvajajo klinična preskušanja za oceno varnosti in učinkovitosti številnih novih zdravil. Vsak ima drugačen pristop in mehanizem delovanja (MOA). Upamo, da bomo z zaviranjem procesa te motnje nekega dne lahko popolnoma izbrisali celiakijo iz leksikona avtoimunskih bolezni .
Med tremi najbolj obetavnimi kandidati v drogi:
INN-202 (Larazotidni acetat)
Innovate Pharmaceutical's INN-202 (larazotid acetat) je zdravilo, ki uporablja močan prebavni encim, ki se zdi, da lahko razdeli gluten, preden se vaš imunski sistem odzove na to. Rezultati kliničnega preskušanja faze II so bili obetavni in dokazali, da je zdravilo varno in dopustno. Zdravilo MOA tako zmanjša prepustnost črevesja, medtem ko kaljenje gibanja avtoimunskih antigenov v črevesje.
Medtem ko lahko INN-202 znatno zmanjša simptome celiakije , je malo verjetno, da bo oseba lahko pojedla neomejeno količino glutena. Nekatere prehrambene omejitve bi bile še vedno potrebne.
Ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) je hitro sledila droge. Trenutno potekajo klinična preskušanja III. Faze. Rezultati sojenja so lahko na voljo od sredine do konca leta 2018
Cepivo Nexvax2
Nexvax2 je edini kandidat za zdravilo, ki želi imunizirati posameznike proti bolezni in jim omogočiti, da se vrnejo v običajno prehrano. Zdravilo Nexvan2 je že uspešno zaključilo preskušanje varnosti Phase Ib in je v procesu prehoda na večje preskuse 2. faze.
Nexvax2 je modeliran na nastajajočem razredu terapevtskih cepiv, ki je namenjen zdravljenju ljudi, ki so že prizadeti zaradi bolezni.
Temelji na istih načelih kot tradicionalna terapija desenzitizacije, ki se uporablja za alergije. Podobni modeli cepiva se preiskujejo za zdravljenje avtoimunskih motenj, kot so multipla skleroza, diabetes tipa 1 in revmatoidni artritis.
Nexvax2 je genetsko prilagojen ljudem, ki imajo specifičen gen (DQ2), prisoten pri 90 odstotkih ljudi z boleznijo. Kot tak, cepivo ne bi delovalo, če nimate DQ2,
Poleg tega je eno glavno vprašanje preiskovalcev, kako dolgo lahko trajajo učinki cepiva. Preskušanje Phase Ib je vključevalo ponavljajoče se odmerjanje. Medtem ko so bili ti rezultati obetavni (več ljudi je lahko zaključilo izziv glutena kot tistih na placebu), je še vedno videti, kako močna in trajna je droga.
Še ni besed o tem, kdaj bodo raziskovalci začeli s kliničnimi preskušanji v fazi II / III.
BL-7010
BL-7010 ponuja popolnoma drugačen pristop k zdravljenju celiakije. Namesto ciljanja na črevesje ali avtoimunskega odziva se BL-7010 veže na beljakovine za gluten in zavira njegovo zmožnost absorpcije.
BL-7010 je neuporabni polimer, ki lahko prikrije gluten iz encimov, katerih cilj je, da se zlomijo. S tem dosežemo, da imunski sistem manj sproži avtoimunski odziv.
Vezani gluten in zdravilo bi se potem iz telesa izlili iz blata.
Proizvajalci so po zaključku preskušanj faze I in II izbrali alternativno pot in začeli spodbujati BL-7010 kot prehransko dopolnilo in ne kot farmacevtsko zdravilo. Januarja 2016 je družba za to odobrila Evropsko unijo in se trenutno loteva klinične preskušanje učinkovitosti pri klasifikaciji medicinskega pripomočka razreda IIb.
Beseda iz
Medtem ko je obetaven, je še vedno nejasno, ali bo katero od teh zdravil prineslo na trg. Na koncu bi moral vsak kandidat izpolniti tri obljube, če naj bi bili sposobni preživeti.
Potrebno bi jih bilo treba zlahka uporabljati, trajno, ponujati razumne dozirne razporede, biti dobro sprejemljive in, kar je najpomembneje morda, cenovno dostopne.
Torej še vedno ostaja veliko, da bi se lahko odgovorili. Toda z nadaljnjimi raziskavami in večjim vpogledom v mehanizme bolezni bomo kmalu videli dan, ko ne bomo več živeli brez glutena.
> Vir:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; in Leffler, D. "Trenutno stanje celiakega zdravila za razvoj zdravil". American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.