Vprašanje: Apheresis Za LDL holesterol
Moj 12-letni nečak ima zelo visoko raven holesterola, kar pravijo zaradi dednosti. Njegova stopnja je tako visoka, da njegovi zdravniki priporočajo, da začne zdravljenje, imenovano "apheresis". Od malega, kar vem o tem, mi to zveni precej drastično. Ali mi lahko poveste o aferezi in ali je to dobra ideja za otroka?
Odgovor: Obstaja več oblik podedovanih motenj holesterola LDL . Najpogostejši med njimi je familialna hiperholesterolemija (FH). Ljudje s FH, zlasti tisti z hujšimi oblikami motnje, imajo močno povečano tveganje za nastanek prezgodnjih kardiovaskularnih bolezni. Povišana raven holesterola LDL v tem stanju je prisotna od rojstva in začne zgodaj poškodovati kardiovaskularni sistem - zato je treba osebe s hiperholesterolemijo v družini zdraviti tudi med otroki.
Osnova zdravljenja FH je uporaba zdravil statina . Pri večini ljudi s tem zdravilom statini znatno zmanjšajo ravni LDL holesterola. Toda pri tistih s posebej hudimi oblikami bolezni statini ne delujejo dovolj dobro, srčno tveganje pa ostaja zelo veliko. Omenjeni ljudje imajo "hiperholesterolemijo, odporno proti drogam".
Obstaja več pristopov k zdravljenju bolnikov s hiperholesterolemijo, odporno proti drogam; nobeden od njih ni enostaven ali prijeten. Od razpoložljivih metod je tisti, ki je bil najbolj preizkušen, afereza.
Apheresis
Pri aferezi se kri iz krvnega obtoka izloča iz holesterola in se nato predeluje tako, da odstranjuje proteine (imenovane lipoproteine), ki vsebujejo LDL-holesterol.
Končno se zmanjša količina holesterola v bolnišnični krvni obtok. (Ta postopek je nekoliko podoben hemodializi, ki se uporablja pri bolnikih z ledvično odpovedjo.)
Afereza akutno zmanjša ravni LDL holesterola za kar 75%. Ker pa jeter pri teh bolnikih proizvaja veliko LDL holesterola, se ravni LDL vrnejo v nekaj dneh. Zato je navadno treba aferizo izvajati vsaj enkrat na teden in včasih dvakrat na teden.
Vključevanje na terapijo afereze je seveda glavna zaveza glede časa in neprijetnosti, prav tako pa je izjemno drago. Poleg tega lahko povzroči nekaj precej pogostih neželenih učinkov, vključno z nizkim krvnim tlakom, anemijo in glavobolom. Končno, tako kot pri bolnikih s hemodializo, imajo tisti, ki imajo aferezo, običajno potreben kirurški poseg za ustvarjanje arteriovenske fistule (kirurško povezovanje arterije in vene tik pod kožo), kar močno olajša pogost dostop do krvnih žil, ki jih zahteva afereza .
Preučevali smo učinkovitost afereze pri otrocih s hudimi holesterolnimi motnjami. Tukaj je, kaj ima UpToDate , elektronsko referenco za zdravnike in paciente, o rezultatih afereze pri otrocih:
Varnost in učinkovitost dolgoročne LDL-afereze so ocenjevali v študiji 11 otrok s hudo gensko hiperholesterolemijo (vključno s otroki s homozigotnim FH), ki so se zdravili 2 do 17 let. Ni bilo srčnih smrti, nefatalnih miokardnih infarktov ali koronarnih revaskularizacijskih postopkov. Prikazana je bila regresija uveljavljenih lezij koronarnih arterij in preprečevanje razvoja novih aortnih in koronarnih lezij.Z drugimi besedami, kljub vsem pomanjkljivostim afereze, vsaj ena študija kaže, da ta oblika zdravljenja - vsaj pri otrocih - ne samo zmanjšuje ravni LDL holesterola, temveč tudi bistveno zmanjša tveganje za nastanek prezgodnje kardiovaskularne bolezni . Torej, kljub vsem pomanjkljivostim, je afereza nekaj, kar je treba upoštevati pri otrocih s hudimi oblikami hiperholesterolemije, ki se ne odzivajo na statine.
Dolgoročno
Na srečo se zdi, da afereza morda ni življenjska zaveza. Zahvaljujoč nedavnim razvojem v raziskavah o genetiki človeka se razvija nekaj zelo obetavnih novih zdravljenj, namenjenih specifičnim genetskim motnjam, ki povzročajo FH. Nova zdravila v razvoju imajo zelo dobre možnosti za učinkovito zmanjšanje holesterola LDL do ciljnih ravni. Verjetno je pravilno videti aferezo pri otrocih s FH kot začasno ukrepanje - kot način za ohranjanje razmeroma "čistih" krvnih žil med čakanjem na bolj dokončno in veliko lažje medicinsko terapijo.
Želite izvedeti več? Za dodatne poglobljene zdravstvene podatke glejte temo UpToDate, "Familial Hypercholesterolemia".
Viri:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. Zdravljenje hiperholesterolemije, odporne proti drogam. UpToDate. Dostopan, julij 2012.