Transplantacija matičnih celic je eksperimentalno in nastajajoče področje raziskav multiple skleroze (MS) in doslej znanstveni rezultati so bili obetavni. To pravijo, strokovnjaki so previdni, saj se tovrstna terapija obdavči na telo in zahteva skrbno pretehtanje profesionalcev proti slabosti.
Transplantacija matičnih celic v multiple sklerozi
V preteklosti so bile presaditve matičnih celic rezervirane za tiste z določenimi vrstami raka krvi ali kostnega mozga, kot so levkemija, limfom ali večkratni mielom.
Toda v zadnjih nekaj letih je bil presadek matičnih celic raziskan pri zdravljenju drugih imunsko pogojenih zdravstvenih stanj, vključno z multiplo sklerozo.
Transplantacija matičnih celic za zdravljenje MS se začne s postopkom, imenovanim spravilo matičnih celic. Ta postopek vključuje odstranitev matičnih celic osebe iz svojega krvnega obtoka (dostop do žil) ali lastnega kostnega mozga (dostop do igle v medenici).
Formalni medicinski izraz za to je avtologni presaditveni avtomatski hematopoetski celic, kar pomeni, da se uporabljajo lastne matične celice osebe in da je hematopoetski pomen krvnih celic.
Ko se matične celice zbirajo in shranijo, bo oseba imela svoj imunski sistem bodisi zatrt (imenovan je ne-mieloablativni presadek) ali izbrisal (imenovan mieloablativni presadek). To zatiranje ali brisanje se pridobi s kemoterapevtskimi zdravili in imunsko razgrajevalnimi protitelesi.
Razlika med zatiranjem in ablacijo imunskega sistema je, da brisanje zahteva višje, bolj toksične odmerke kemoterapije v primerjavi s krvnim obtokom, kar zahteva nižje, manj toksične odmerke.
Ko je ta faza končana, se bo oseba počutila nekaj dni pred infundiranjem matičnih celic - postopek, pri katerem se matične celice vrnejo osebi skozi veno.
Ko jih infundirajo, te izvorne celice potujejo iz krvi v kostni mozeg, kjer se razmnožujejo in gradijo nov imunski sistem - ideja je, da bo ta novi in izboljšani imunski sistem zdrav in ne bo napadel mijelinskega obloge v možganih in hrbtenici vrv.
Znanost za transplantacijo izvornih celic v MS
V kanadski študiji leta 2016 v Lancetu je 12 odraslih udeležencev z recidivno-remitentno multiplo sklerozo in 12 bolnikov s sekundarno progresivnim MS doživelo presaditev matičnih celic. Ti udeleženci so imeli agresivno bolezen in splošno zelo slabo prognozo, kar pomeni, da so kljub MS zdravljenju imeli več zgodnjih relapsov MS z trajno invalidnostjo.
Rezultati te študije so bili obetavni. Od teh 24 udeležencev, 17 (70%) ni imelo nobene aktivnosti bolezni MS tri leta po presaditvi. Nobena aktivnost bolezni MS ni pomenila:
- ni novih recidivov MS
- novih MR lezij na MRI
- ni dokazov o napredovanju bolezni
Poleg tega je bilo po sedmih letih po presaditvi 40 odstotkov udeležencev izboljšalo svojo invalidnost. Dejansko so nekateri udeleženci imeli izjemne izterjave, med drugim:
- ločevanje nistagmusa in ataksije
- vrnitev na delo ali šolo
- poročiti se ali se ukvarjati
- otroci, ki uporabljajo hranjeno ali donirano jajce / spermo
Vse to je povedano, pomembno je omeniti, da je 24 udeležencev umrlo zaradi okužbe, zapletov, povezanih s presaditvijo matičnih celic. Drugi udeleženec je razvil hude težave z jetri in je bil dalj časa dalj časa hospitaliziran. Prav tako je prišlo do številnih neželenih učinkov, povezanih s presaditvijo, kot sta nevtropenična vročina in toksičnost, povezana s kemoterapijo.
Več raziskav transplantacij matičnih celic v MS
V študiji leta 2015 v JAMA je 123 bolnikov z recidivno-remitentnimi MS in 28 udeleženci z sekundarno progresivnim MS doživelo presaditev matičnih celic.
Udeležencem so sledili povprečno 2,5 leta. Za razliko od predhodne študije so bili imunski sistemi pri teh bolnikih potisnjeni, namesto da bi jih izbrisali pred infundiranjem matičnih celic, imenovanim ne-mieloablativni presadek matičnih celic .
Rezultati so nakazovali padec števila recidivov in število lezij MS, izboljšanih z gadolinijami, na vseh MRI presadka po matičnih celicah. Brain MRI so bili zaključeni 6 mesecev po presaditvi in nato enkrat letno.
Tudi v EDSS je bilo doseženo izboljšanje pri eni ali več točkah pri 50 odstotkih udeležencev v 2 letih in 64 odstotkov udeležencev pri 4 letih. Rezultat ocene EDSS meri stopnjo resnosti MS in napredovanje, da je onemogočen. Toda to izboljšanje so opazili samo pri tistih z relapsing-remitting MS (ne tistih s sekundarno progresivno MS), in pri tistih, ki so imeli MS za 10 let ali manj.
Ta študija je imela občutno manj zaskrbljujočih stranskih učinkov - brez smrti ali resnih okužb. To je verjetno posledica zatiranja proti izbruhu imunskega sistema pred infundiranjem izvornih celic.
Beseda iz
Medtem ko je to vznemirljivo raziskovanje, so strokovnjaki še vedno previdni. Ti preskusi so majhni in nimajo kontrolnih skupin. Potrebne so večje in bolj dolgoročne študije za resnično razumevanje koristi in varnosti transplantacije izvornih celic pri zdravljenju MS. Tudi zdravstvena tveganja transplantacije izvornih celic so zelo resnične. Torej najti načine za zmanjšanje teh tveganj je sedanji in nujni izziv.
Poleg tega je tudi, če je transplantacija matičnih celic odobrena za MS, lahko zdravljenje, ki je rezervirano za tiste s hujšimi MS, ki niso uspele s tradicionalnimi terapijami, kot so interferoni ali Copaxone - ne nujno, da ne bo delovalo za tiste z blažjo boleznijo , ampak samo, da tveganje morda ne bo vredno.
Viri:
American Cancer Society. Presaditev matičnih celic za rak.
Atkins et al. Imunoablacija in avtologna transplantacija matičnih celic hemopoetskih celic za agresivno multiplo sklerozo: multicentrično preskušanje faze 2 z enostopenjsko skupino. Lancet. 2016. 2016 8. junij pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Združenje nemenjalabilne transplantacije hematopoetskih matičnih celic z nevrološko prizadetostjo pri bolnikih z recidivno-remitentno multiplo sklerozo. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.