Kako spodbujajo raziskave in razvoj zdravil sirot
Kaj je zdravilo sirota in kaj je zakon o drogi? Zakaj so raziskave in razvoj teh zdravil pomembne in kakšne so ovire?
Kaj je zdravilo sirota? - Opredelitev
Zdravilo siroto je zdravilo (farmacevtsko), ki ostaja nerazvit zaradi pomanjkanja podjetja, da bi našli zdravilo rentabilno. Pogosto razlog, da zdravilo ni dobičkonosno, je, da obstaja relativno malo ljudi, ki bodo kupovali zdravilo, kadar se tehtajo proti raziskavam in razvoju, potrebnim za izdelavo zdravila.
Z enostavnimi besedami so zdravila za sirote tista, za katera podjetja ne pričakujejo veliko denarja, in namesto tega usmerijo svoja prizadevanja na zdravila, ki bodo prinesla denar.
Zakaj so nekatera zdravila "zdravila sirote"
Farmacevtska (zdravila) in biotehnološka podjetja nenehno raziskujejo in razvijajo nova zdravila za zdravljenje zdravstvenih razmer, nova zdravila pa se pogosto pojavljajo na trgu. Ljudje, ki trpijo za redkimi boleznimi ali motnjami, na drugi strani ne vidijo enake raziskave o drogah za svoje bolezni. To je zato, ker je njihovo število majhno, zato je majhen tudi potencialni trg za nova zdravila za zdravljenje teh redkih bolezni (običajno imenovane "zdravila na zdravilu sirota").
Redka bolezen se pojavi v manj kot 200 000 posameznikih v Združenih državah ali manj kot 5 na 10 000 posameznikov v Evropski uniji. Vladne regulativne agencije v Združenih državah Amerike in Evropski uniji so tako sprejele ukrepe za zmanjšanje tega neskladja pri razvoju zdravil
Spodbude za povečanje razvoja zdravil sirot
Glede na to, da v ZDA niso bila razvita zadostna zdravila za redke motnje in da bi podjetja z drogami dejansko imela finančno izgubo pri razvoju zdravil za redke razmere, je ameriški kongres leta 1983 sprejel Zakon o drogah.
Urad ZDA za razvoj izdelkov za sirote
Ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) je odgovorna za zagotavljanje varnosti in učinkovitosti zdravil na trgu v Združenih državah Amerike.
FDA je ustanovila Urad za razvoj izdelkov za sirote (OOPD), ki pomaga pri razvoju zdravil sirot (in drugih medicinskih izdelkov za redke motnje), vključno z nudenjem raziskovalnih podpor.
Zdravila sirot, tako kot druga zdravila, je še vedno treba najti varno in učinkovito s pomočjo raziskav in kliničnih preskušanj, preden jih FDA odobri za trženje.
Zakon o drogah v ZDA leta 1983
Zakon o drogah za sirote spodbuja podjetja, da razvijejo zdravila (in druge medicinske proizvode) za majhne trge oseb z redkimi motnjami (v ZDA 47% redkih motenj prizadene manj kot 25.000 ljudi). Te spodbude vključujejo:
- Zvezni davčni dobropisi za opravljene raziskave (do 50 odstotkov stroškov) za razvoj zdravil sirot.
- Zagotovljen sedemletni monopol na področju prodaje drog za prvo podjetje, ki je pridobilo dovoljenje za promet s FDA za določeno zdravilo. To velja le za odobreno uporabo zdravila. Druga vloga za drugačno uporabo bi lahko odobrila tudi FDA, družba pa bi imela ekskluzivne tržne pravice tudi za to zdravilo.
- Odsotnost pristojbin za odobritev zdravil in letne pristojbine za zdravila FDA.
Pred sprejetjem Zakona o drogah za sirote je bilo na voljo le nekaj zdravil sirot za zdravljenje redkih bolezni.
Od zakona je FDA odobrila več kot 200 zdravil sirot za trženje v ZDA
Vpliv zakona o drogi v ameriške farmacevtske izdelke
Ker je Zakon o drogah leta 1983 nastal, je bil odgovoren za razvoj številnih zdravil. Do leta 2012 je bilo s tem postopkom odobreno najmanj 378 zdravil, število pa se še naprej vzpenja.
Primer droge, ki je na voljo zaradi zakona o drogi sirote
Med drogami, ki so odobrila, so:
- Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za zdravljenje infantilnih krčev
- Tetrabenzin za zdravljenje horee, ki se pojavi pri ljudeh s Huntingtonovo boleznijo
- Encimsko nadomestno zdravljenje za tiste z motnjo shranjevanja glikogena, Pompeova bolezen
Mednarodne raziskave in razvoj za zdravila sirote
Tako kot ameriški kongres je vlada Evropske unije (EU) priznala potrebo po povečanju raziskav in razvoja zdravil sirot.
Odbor za zdravila sirote
Evropska agencija za zdravila (EMEA), ustanovljena leta 1995, je odgovorna za zagotavljanje varnosti in učinkovitosti zdravil na trgu v EU. Združuje znanstvene vire 25 držav članic EU. Leta 2000 je bil ustanovljen Odbor za zdravila sirote (COMP) za nadzorovanje razvoja zdravil sirot v EU.
Uredba o zdravilih sirotah
Uredba o zdravilih sirotah, ki jo je sprejel Evropski svet, zagotavlja spodbude za razvoj zdravil sirot (in drugih medicinskih izdelkov za redke bolezni) v EU, vključno z:
- Odpovedi pristojbin v zvezi s postopkom odobritve za trženje.
- Zagotovljen 10-letni monopol na področju prodaje drog za prvo podjetje, ki je pridobilo dovoljenje za promet z zdravilom EMEA. To velja le za odobreno uporabo zdravila.
- Dovoljenje za promet z zdravilom v Skupnosti - centraliziran postopek izdaje dovoljenja za promet, ki se razširi na vse države članice EU.
- Pomoč pri protokolu, kar pomeni zagotavljanje znanstvenega svetovanja drużbam za droge o razlićnih preskuśanjih in klinićnih preskuśanjih, potrebnih za razvoj zdravila.
Uredba o zdravilih sirotah je v EU imela enako koristno dejstvo, da je zakon o zdravilih sirot v ZDA imel znatno povečanje razvoja in trženja zdravil sirot za redke motnje.
Bottom Line na zakonu o drogi sirote
V času, ko je v zvezi z Zakonom o drogah veliko spornih vprašanj, potrebujemo zdravljenje redkih bolezni na eni strani lestvice in vprašanja o trajnosti na drugi strani. K sreči je ta dejanja v Združenih državah Amerike in Evropi okrepila ozaveščenost o številnih redkih boleznih, ki jih, če jih dodamo skupaj, niso vse tako občasne.
Viri:
Herder, M. Kaj je namen zakona o drogi sirote? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. in R. Griggs. Nenamerni učinki označbe zdravila Orphan za redke nevrološke motnje. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
ZDA Food and Drug Administration. Označevanje zdravila sirote: zdravila in biološki izdelki. Posodobljeno 05.02.16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphproductdesignation/default.htm