Pregled terapije za esencialno trombocitemijo
Esencialna trombocitemija (ET) je ena od skupine krvnih motenj, imenovane mieloproliferativne neoplazme. Druge vrste mieloproliferativnih neoplazmov vključujejo primarno mielofibrozo in polycythemia vera .
Genske mutacije v esencialni trombocitemiji privedejo do izjemno visokih trombocitov (trombocitoza). Mnogi ljudje nimajo simptomov v času diagnoze in bodo imeli normalno pričakovano življenjsko dobo.
Zapleti vključujejo nastanek strdkov (povzročajo možgansko kap, srčni napad, strdek v pljučih ali globoko vensko trombozo), razvoj mielofibroze ali preoblikovanje v akutno mieloično levkemijo (AML). Eden nenavadnih komplikacij esencialne trombocitemije je razvoj pridobljene von Willebrandove bolezni , motnje krvavitve.
Večina ljudi bo na določenem mestu zahtevala zdravljenje, da bi preprečila zaplete. Vendar pa normalna pričakovana življenjska doba ni redka.
Možnosti zdravljenja
Če ste diagnosticirani z esencialno trombocitemijo, je naravno naslednje vprašanje: "Kakšne so moje možnosti zdravljenja?" Obstaja več možnosti, s katerimi se mora vaš zdravnik pogovoriti z vami. Zdravljenje, ki vam ga priporoča zdravnik, je verjetno odvisno od več dejavnikov: vaših simptomov, starosti in laboratorijskih vrednosti. Večina ljudi bo šla nekaj let brez zdravljenja, kar se običajno začne, če se razvijejo strdki.
- Aspirin: vsakodnevni nizki odmerek aspirina se običajno uporablja za zdravljenje ljudi z vazomotornimi simptomi. Vazomotorni simptomi vključujejo glavobole, omotico, bolečine v prsih, pekoč občutek na rokah in stopalih ter vidne spremembe. Pri terapiji z aspirinom ni redko uporabljati drugih zdravil. Terapija z visokim odmerkom aspirina je bila povezana s povečanim tveganjem krvavitve in ni priporočljiva.
- Hydroxyurea: hidroksiurea za oralno kemoterapijo zmanjša tveganje za trombozo pri esencialni tromobicitozi z zmanjšanjem števila trombocitov. Hydroxyurea se začne z majhnim odmerkom in se stopnjevala, dokler število trombocitov ni blizu normalne (100.000 - 400.000 celic na mikroliter). Hydroxyurea na splošno dobro prenaša brez znatnih neželenih učinkov. Neželeni učinki vključujejo hiperpigmentacijo (zatemnitev) kože, spremembe žebljev (običajno temne črte pod nohtom), izpuščaj na koži in ustne razjede. Hidroksiurea tudi znižuje število belih krvnih celic (zlasti število nevtrofilcev) in hemoglobin, ki zahteva natančno spremljanje s popolno krvno sliko (CBC).
- Anagrelid: Anagrelid je peroralno zdravilo, ki znižuje število trombocitov z zaviranjem proizvodnje trombocitov v kostnem mozgu. Običajno se uporablja, če hidroksiurea ni učinkovita. Podobno kot hidroksisurea se anagrelid začne z majhnim odmerkom in se poveča do želenega učinka. Neželeni učinki vključujejo glavobole, palpitacije (hiter srčni utrip), zastajanje tekočine in drisko. Ti neželeni učinki se običajno odpravijo z nadaljnjim zdravljenjem.
- Alfa interferon: za nadzor števila trombocitov pri esencialni trombocitemiji, polycythemia veri in primarni mielofibrozi se lahko uporablja alfa interferon. Prav tako lahko zmanjša velikost vranice. Alfa interferon se daje subkutano (pod kožo) vsak dan. Alfa interferon je na voljo tudi v dolgotrajni obliki, imenovani pegilirani interferon, ki ga lahko daje enkrat na teden. Terapija z interferonom je običajno namenjena nosečnicam ali ljudem, ki se ne odzovejo na terapijo s hidroksiureo.
- Trombocitopenija: trombocitopenija je postopek, ki odstranjuje trombocite iz obtoka. Krv se odstranjuje z intravenskim (IV) katetrom in se zbere v stroju, kjer so trombociti ločeni od drugih delov krvi (belih krvnih celic, rdečih krvnih celic in plazme). Krv, minus trombocitov, se vrne v telo prek IV bodisi s slano raztopino ali plazmo. Plateletorfeza je namenjena ljudem z izredno visokim številom trombocitov, resnim nastankom strdka (v pljučih, možganih) ali krvavitvijo. Učinek trombocitov je začasen, zato je treba za dolgoročni nadzor števila trombocitov začeti drugo zdravljenje.
Vsa obravnavana zdravila ne zdravijo bistvene trombocitemije. Le zmanjšajo število trombocitov, s čimer zmanjšajo tveganje za nastanek strdka ali pridobljeno von Willebrandovo bolezen. V tem času ni kurativnega zdravljenja za esencialno trombocitemijo. Na srečo, kljub pomanjkanju kurativnega zdravljenja, lahko večina ljudi z esencialno trombocitemijo živi v polnem produktivnem življenju.
Viri:
Teferri A. Prognoza in zdravljenje esencialne trombocitemije. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Dostopen 15. junija 2016)