Novejše terapije se pojavljajo precej hitreje pri bolnikih s krvnimi raki ali hematološkimi malignomi, kot so levkemija , limfom in multipli mielom .
Spodnji napredek pri zdravljenju se lahko obravnava kot majhni koraki, ne pa velikanski preskok naprej; vendar pa lahko te terapije nudijo ugodnosti preživetja, ki so lahko izjemno pomembne za prizadete.
V nekaterih primerih lahko nastajajoča terapija ohrani plamen upanja, ki bi lahko sledila kurativnemu zdravljenju, kot je presaditev kostnega mozga, čeprav prej to morda ni bila možnost.
Upoštevati je treba koristi pri preživetju skupaj s stranskimi učinki in toksičnostjo; V teh situacijah pacienti običajno želijo živeti tako, kot lahko (kakovost življenja) in tako dolgo, dokler lahko (preživetje).
Nedavno odobrene terapije
Zdravilo | Raziskana bolezen | Primerjalna prednost |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Relapsed ali ognjevzdržna B celica ALL |
|
Lenalidomid (Revlimid) | Novo diagnosticiran multipli mielom |
|
Daunorubicin in citarabinski liposom za injiciranje (Vyxeos) | Novo diagnosticirani AML (t-AML) povezani z zdravljenjem, AML s spremembami, povezanimi z mielodisplazijo (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) za akutno limfocitno levkemijo
V ZDA je leta 2017 pričakovalo 5.970 novih primerov akutne limfocitne levkemije (ALL), pri čemer je bilo približno 1.440 umrlih v istem letu, po ocenah ameriškega Cancer Society. Kljub izboljšavam v zadnjih desetletjih pri zdravljenju številnih različnih vrst raka krvi je napoved za te bolnike z ALL še vedno slaba.
Alogenska transplantacija matičnih celic (presaditev kostnega mozga od dajalca) ponuja obljubo, potencialno, zdravilo za odrasle z ALL. Vendar pa je treba premagati ovire: nizke stopnje popolne odpustitve s tekočimi shemami kemoterapije. Transplantacija matičnih celic običajno zahteva, da je oseba dosegla popolno opustitev bolezni, na žalost pa to pomeni, da lahko s presaditvijo pride do relativno malo odraslih z relapsedno ali refraktorno celico B celice (bolezen, ki se je vrnila kljub zdravljenju).
Tako razvijalci drog so iskali nova orodja za usmerjanje teh rakavih celic. Napadne celice, ki imajo oznako CD22, so lahko v takšnih primerih v takšnih primerih enako orodje. CD22 je molekula, ki jo izdelajo določene celice v telesu in jih te celice, podobno kot oznake, dajo na zunanjo celico znotraj celične membrane. Pri bolnikih z B celicami imajo rakave celice to molekulo CD22 v približno 90 odstotkih primerov - in to so precej dobre možnosti pri zdravljenju raka.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) je humanizirano anti-CD22 monoklonsko protitelo, ki je pritrjeno na kalicheamicin, sredstvo, ki lahko ubije ciljne celice.
Inotuzumab ozogamicin se imenuje konjugat, ker je protitelo, ki je pritrjeno na konjugirano s sredstvom, ki lahko ubije celice. Protitelesni del išče celice, ki imajo CD22 marker, in konjugatni del uniči ciljno celico.
FDA je inoguzumab ozogamicin odobril na podlagi dokazov iz kliničnega preskušanja, v katerem so raziskovalci pregledali varnost in učinkovitost zdravila v primerjavi z alternativnim režimom kemoterapije. V ta preskus je bilo vključenih 326 bolnikov, ki so imeli relapsedno ali ognjevzdržno celico B celic in so prejeli eno ali dve predhodni zdravljenju.
Po podatkih FDA, od 218 ocenjenih bolnikov, je 35,8 odstotkov tistih, ki so dobivali inozužumab ozogamicin, doživeli popoln odziv na povprečno 8,0 mesecev; od pacientov, ki so prejeli alternativno kemoterapijo, je le 17,4 odstotka doživelo popoln odziv, povprečno 4,9 meseca.
Tako je inotuzumab ozogamicin pomembna nova možnost zdravljenja za ponovljeno ali ognjevzdržno celico B celic.
Pogosti neželeni učinki inoguzumaba ozogamicina so nizke ravni trombocitov (trombocitopenija), nizke ravni nekaterih belih krvnih celic (nevtropenija, levkopenija), okužba, nizke ravni rdečih krvničk (anemija), utrujenost, huda krvavitev (krvavitev), zvišana telesna temperatura pireksija), slabost, glavobol, nizke ravni belih krvnih celic z zvišano telesno temperaturo (febrilna nevtropenija), okvara jeter (povečana transaminaza in / ali povečana gama-glutamiltransferaza), bolečine v trebuhu in visoka koncentracija bilirubina v krvi (hiperbilirubinemija). Za dodatne informacije o varnosti glejte celotne informacije o predpisovanju.
2. Lenalidomid (Revlimid) Po presaditvi v večkratnem mielomu
Vzdrževalna terapija z lenalidomidom po avtologni presaditvi hematopoetskih matičnih celic (presaditev kostnega mozga prek samega darovanja) je zmanjšala stopnjo smrtnosti za 25 odstotkov v primerjavi s placebom ali opazovanjem pri bolnikih z na novo diagnosticiranim številnim mielomom, glede na rezultate nedavne študije o metaanalizi.
McCarthy in sodelavci so analizirali podatke bolnikov iz treh randomiziranih kliničnih preskušanj iz Združenih držav, Francije in Italije. Študije so vključevale bolnike z na novo diagnosticiranim večkratnim mielomom, ki so prejeli samopovzročeno (avtologno) presaditev kostnega mozga, nato pa jih je bilo 1,208 zdravljenih z lenalidomidom pozneje, medtem ko je 603 bolnikov prejemalo bodisi placebo bodisi jih je bilo enostavno opazovati ali spremljati.
Bolniki, zdravljeni z lenalidomidom, so izboljšali preživetje brez napredovanja bolezni, v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo ali opazovanje (52,8 mesecev v primerjavi s 23,5 meseci). Skupno je umrlo 490 bolnikov. V skupini, ki je prejemala lenalidomid, so opazili pomembno preživetje.
Večji delež bolnikov v skupini, ki je prejemala lenalidomid, so imeli hematološko sekundarno primarno maligno bolezen in drugo primarno malignomo v trdnem tumorju; Vendar so bile stopnje napredovanja, umrljivosti zaradi vseh vzrokov ali smrtnosti zaradi mieloma v skupini s placebom / opazovanjem večje.
3. Kemoterapija s fiksno kombinacijo za akutno mieloično levkemijo
AML je hitro napredujoči rak, ki se začne v kostnem mozgu in hitro povzroča povečano število belih krvnih celic v krvnem obtoku. Letos bodo diagnosticirali približno 21.380 ljudi z AML in približno 10.590 bolnikov z AML bo umrlo zaradi bolezni.
Vyxeos je fiksna kombinacija kemoterapevtskih zdravil, daunorubicin in citarabina, ki lahko pomagata nekaterim bolnikom, da živijo dlje, kot če bi prejemali obe terapiji ločeno. Zdravilo Vyxeos je odobrilo FDA za zdravljenje odraslih z dvema vrstama akutne mieloične levkemije (AML):
- Novo diagnosticirani AML (t-AML) povezani s terapijo in
- AML s spremembami, povezanimi z mielodisplazijo (AML-MRC).
T-AML se pojavi kot komplikacija kemoterapije ali sevanja pri približno 8 do 10 odstotkih vseh bolnikov, zdravljenih zaradi raka. V povprečju se pojavi v petih letih po zdravljenju. AML-MRC je vrsta AML, ki je povezana z zgodovino določenih krvnih motenj in drugih ključnih mutacij v celicah levkemije. Oba bolnika s t-AML in tista z AML-MRC imajo zelo majhna pričakovana življenjska doba.
V kliničnem preskušanju je 309 bolnikov z novo diagnosticirano t-AML ali AML-MRC, ki so bili randomizirani za prejemanje zdravila Vyxeos ali ločeno uporabljene zdravilne učinkovine za daunorubicin in citarabin, bolniki, ki so prejemali Vyxeos, živeli dlje kot pri bolnikih, ki so prejeli ločene tretmanje daunorubicina in citarabina (mediana celotno preživetje 9,56 mesecev v primerjavi s 5,95 mesecev).
Pogosti neželeni učinki so bili krvavitve (krvavitev), zvišana telesna temperatura z nizkim številom belih krvnih celic (febrilna nevtropenija), izpuščaj, otekanje tkiv (edem), slabost, vnetje sluznice (mukozitis) in drugi neželeni učinki, vključno s težavami prebavil , resne okužbe in nenormalni srčni ritem (aritmija).
> Viri:
> FDA News Release. FDA odobrava novo zdravljenje za odrasle z relapsno ali neodzivno akutno limfoblastno levkemijo. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> FDA News Release. FDA odobrava prvo zdravljenje za nekatere vrste slabe prognoze akutne mieloične levkemije. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA odobrava novo uporabo Lenalidomida v večjem mielomu. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.