Priprava drog je sestavljena iz skupine zdravil, ki jih v različnih časovnih obdobjih razvijajo različne farmacevtske družbe. Zdravila v pripravi segajo skozi 4 glavne faze: odkrivanje, predklinično, klinično preskušanje in trženje (ki se pojavi po odobritvi).
Obstaja približno 5000 zdravil v razvoju danes v Združenih državah Amerike samo za različne pogoje.
Raziskovalci si prizadevajo razviti zdravila za bolnike, ki imajo nezadovoljene potrebe. Po podatkih PhRMA (Pharmaceutical Research in Proizvajalci Amerike), "Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je leta 2014 odobrila 51 novih zdravil na različnih področjih bolezni. Vsako četrtino je bilo odobrenih s strani Centra za droge Vrednotenje in raziskave (CDER) pri FDA, največje število od leta 1996. Med odobritvami CDER-a je bilo 41 odstotkov opredeljenih kot zdravil prvega razreda, kar pomeni, da uporabljajo edinstven mehanizem delovanja za zdravljenje zdravstvenega stanja, ki se razlikuje od kakršnih koli drugo odobreno zdravilo. "
Razvijanje zdravil za revmatoidne artritise
Od leta 1998, ko je bil Enbrel (etanercept) prvi biološki zdravilo, ki se trži za revmatoidni artritis , biološke DMARD (biološke bolezni, ki spremenijo antirevmatično zdravilo) spremenilo krajino zdravljenja za ljudi, ki živijo z boleznijo. Z usmerjenjem na specifične molekule in celice, vključene v napredovanje revmatoidnega artritisa, biološki DMARD in novejši DMARD, znani kot inhibitorji JAK, so izboljšali prognozo mnogih bolnikov in omogočili klinično remisijo za nekatere.
V letih po odobritvi podjetja Enbrel je bilo odobrenih in trženih več bioloških DMARD. Enbrel je zaviralec TNF . Drugi primeri zaviralcev TNF, ki se trenutno tržijo, so Remicade (infliksimab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) in Simponi (golimumab). V letu 2012 je bil odobren en zaviralec JAK, imenovan Xeljanz (tofacitinib) .
V razvoju je več DMARD.
Biološki DMARD so velike molekulske beljakovine, ki jih je treba injicirati ali infundirati. JAK inhibitorji so proteini majhnih molekul, ki se dajejo peroralno (z usti).
Leta 2014 je PhRMA poročala, da je 92 zdravil v različnih fazah razvoja mišično-skeletnih bolezni in stanj. Od teh je bilo 55 razvitih za zdravljenje revmatoidnega artritisa. To so zdravila, ki dosežejo klinične preskuse 3. faze, ki so nam najbolj vredne pozornosti. Testiranje faze 3 ponavadi vključuje več kot 1.000 bolnikov, da bi dokazali varnost in učinkovitost. Rezultati so predloženi FDA za dokončno odobritev zdravila.
Kaj je v cevovodu?
Baricitinib je zaviralec JAK v razvoju skozi Eli Lilly. Če je zdravilo Baricitinib odobreno, bi bil drugi zaviralec JAK odobren. Baricitinib blokira JAK1 in JAK2. Zdravljenje z zaviralci JAK je namenjeno odraslim z zmernim do hudim aktivnim revmatoidnim artritisom, ki so imeli neustrezen odziv na metotreksat ali ki ne morejo prenašati metotreksata. Po podatkih analitikov je baricitinib 65-odstotno verjetnost odobritve. Če je odobrena, se pričakuje, da bo konkurenčna od svojega konkurenta Xeljanz, odvisno od cene.
Sarilumab je inhibitor IL-6, ki ga razvije Sanofi / Regeneron. Za sarilumab je v teku več poskusov 3. faze. V eni od preizkusov je bil sarilumab plus metotreksat bolj učinkovit za bolnike z zmernim do hudim revmatoidnim artritisom kot samo metotreksat, brez očitnih varnostnih razlogov. Ta zdravilo, če je odobren, bo tekmoval z drugim zaviralcem IL-6, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab je inhibitor IL-17, ki ga razvije Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab je namenjen bolnikom z revmatoidnim artritisom, ki so imeli neustrezen odziv pri zaviralcih TNF ali niso mogli prenašati zdravljenja z zaviralci TNF.
Trenutno ni nobene druge droge, ki cilja IL-17 na vnetni poti .
Druga pričakovana zdravila Johnson & Johnson's sirukumab, je bila zavrnjena odobritev s strani FDA septembra 2017. Namenjena je isti poti kot ACTEMRA (IL-6), kar prispeva k zmanjšanju vnetja. Vendar pa je FDA navedla "neravnovesje" glede števila smrti ljudi, ki so jemali zdravilo v primerjavi s placebom v preskušanjih, stališče, ki je bilo prvotno opisano v priporocilu svetovalne skupine za razvoj gozdov .
Biosimilar
Obstaja tudi nekaj biosimilar v razvoju. Zdravilo Amgen razvija ABP 501, ki je podoben Humiri. Zdravilo Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals razvija BI 695500 kot biosimilarni rituksan (rituksimab). Coherus Biosciences razvija CHS-0214 kot biološko podobno zdravilo Enbrel. Obstaja zaskrbljenost zaradi enakovrednosti biosimilarnih proizvodov prvotnemu zdravilu, pa tudi s postopkom odobritve FDA za biološke lastnosti.
> Viri:
> Dokument o FDA Briefing. Sestankov svetovalnega odbora za artritis.
> Profil PhRMA.2015. Biopharmaceutical Research Industry.
> Regeneron in Sanofi predstavita rezultate glavne študije faze 3 za Sarilumab na letnem srečanju ameriške koledže za revmatologijo. 8. november 2015.
> Novi revija za zdravljenje revmatoidnega artritisa (RA). 11. december 2014.