Hematopoetska transplantacija izvornih celic in primarna mielofibroza

Pregled transplantacije izvornih celic pri primarni mielofibrizi

Izbira optimalnega zdravljenja primarne mielofibroze je lahko izzivna . Pogosto ni jasne izbire. Za primarno mielofibrozo obstaja več zdravljenj, le presaditev hematopoetskih matičnih celic (imenovana tudi presaditev kostnega mozga) je kurativna.

Zakaj vsi ne dobijo presadka?

Zdravilo se sliši čudovito, zato se sprašujete, zakaj vsi, ki imajo primarno mielofibrozo, ne prejemajo presaditev.

Vse je v zvezi s ravnjo tveganja in koristi.

Zdravljenje v primarni mielofibriji je odvisno od kategorije tveganja, ki temelji na znaki in simptomih, ki jih doživljate. Če nimate simptomov ali imate simptome z nizko stopnjo tveganja, je povprečno preživetje po diagnozi 15,4 leta. V tem primeru morebitni zapleti (akutna ali kronična presadka proti gostiteljski bolezni in smrt), povezani s presaditvijo, prevladajo nad koristjo zdravljenja. Študije so pokazale, da je bilo petletno preživetje pri ljudeh z nizko tvegano ali srednjo-1 tveganjem za bolezen nižje, če so bili podvrženi presaditvi matičnih celic hematopoetskih celic. Vendar pa je bila pri bolnikih z vmesnim 2 in visokim tveganjem pri ljudeh, ki so prejeli presaditev, izboljšali petletno preživetje v primerjavi s tistimi, ki niso.

Če imate primarno mialofibrozo z vmesno 2 ali visoko stopnjo tveganja, je presaditev hematopoetskih matičnih celic (HSCT) prednostno zdravljenje. Ker starejša starost poveča tveganje za zaplete, povezane z zapleti (pretežno sekundarno s presadkom proti gostiteljski bolezni ), je bil HSCT v preteklosti rezerviran za ljudi s primarno mielofibrozo, mlajšimi od 60 let.

Ker je mediana starosti ljudi s primarno mielofibrozo pri diagnozi 67, to znatno omejuje število ljudi s primarno mielofibrozo, ki so potencialni kandidati za to terapijo. Poleg tega je prednostni darovalec za HSCT primerjana sestra. Polna sestrica (enaka mati in oče kot prejemnik) ima eno od štirih možnosti, da se ujemata, kar dodatno omejuje število ljudi, ki se lahko soočijo s to terapijo.

Prognoza po presaditvi

Trenutno 40 do 60 odstotkov ljudi s primarno mielofibrozo, ki se presadijo v živo vsaj tri do štiri leta. Obstajajo nekateri dokazi, da je splenektomija (kirurško odstranitev vranice) pred presaditvijo povezana z izboljšano stopnjo preživetja, zlasti pri moških, vendar razlog za to ni popolnoma razumljen. Poleg tega se zdi, da ljudje, ki so razvili mielofibrozo po polycythemia veri ali esencialni trombocitemiji, imajo boljše preživetje po presaditvi kot ljudje s primarno mielofibrozo.

Kdo ni upravičen?

Nekateri bolniki z visokim tveganjem niso kandidati za HSCT. To je predvsem odvisno od verjetnosti preživetja po HSCT.

Stvari, kot so prekomerna velika vranica (več kot osem centimetrov pod kletko kletko) in več kot 20 transfuzij krvi pred presaditvijo (še posebej, če imate oboje), so bili povezani z nižjim petletnim preživetjem po presaditvi.

Kaj, če niste upravičeni?

Torej, kaj je priporočljivo, če imate primarno mialofibrozo z visokim tveganjem, vendar niste upravičeni do HSCT ali nimate darovalca? Če imate simptome, kot so boleče povečanje vranice, utrujenost, bolečine v kosteh, nočno znojenje itd., Je lahko ruksolitinib razumno zdravljenje.

Pokazalo se je, da rksolitinib zmanjša simptome, zmanjša velikost vranice in izboljša anemijo pri ljudeh s primarno mielofibrozo. Druga možnost za HSCT je lahko vpis na klinično preskušanje. To vam bo omogočilo dostop do zdravil, ki jih je treba raziskati kot potencialno zdravljenje primarne mielofiboze zgodaj.

Ni lahko naučiti, da niste upravičeni do zdravljenja, vendar ne pozabite preučiti vseh svojih možnosti.

Prihodnost transplantov kot zdravljenje

Z izboljšavami zdravljenja v zvezi s presaditvijo, kot je shema, ki se je uporabljala za pripravo kostnega mozga pred presaditvijo, in zdravila, ki se uporabljajo za preprečevanje presadka proti gostiteljski bolezni, se več presaditev opravi pri osebah, starejših od 60 let, in z alternativnimi darovalci (sorodniki niso popolno ujemanje ali ujemanje nepovezanih donatorjev).

Nekateri centri bodo presadili ljudi z mielofiborozo do 75 let.

Upajmo, da bodo s stalnimi izboljšavami HSCT na voljo več ljudem z mielofiborozo. Ker je primarna mielofibroza redko, bo potrebno več let, preden bomo jasno razumeli vlogo alternativnih darovalcev v HSCT za to motnjo.

Viri:

Ballen K. Kako upravljati presaditveno vprašanje pri mielofibrizi. Journal of Blood Cancer. 2012; 2: e59.

Tefferi A. Upravljanje primarne mielofibroze. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Dostopen 29. junija 2016.)