Radicava: nova možnost zdravljenja ALS

Radicava je prva zdravila, ki jo je odobrila FDA za ALS v zadnjih 20 letih

Nov zdravilo Radicava (edaravone) je bilo odobreno maja 2017 za zdravljenje amiotrofne lateralne skleroze (ALS) . Odobren je bil na Japonskem, preden je bil odobren v Združenih državah. To je pomemben razvoj, ker je to prva odobrena zdravila za zdravilo ALS v zadnjih 20 letih.

ALS je nevrološka bolezen, ki povzroča šibkost mišic in se hitro poslabša, kar ima za posledico popolno paralizo v teku le nekaj let.

Zgodnji simptomi vključujejo blago šibkost in subtilno trzanje, ki lahko vključuje roke, noge, obraz ali jezik.

Radicava je ena redkih zdravil za zdravljenje ALS, kar je eden od razlogov, zakaj je ta zdravilo tako pomemben. Ker ALS onemogoča, lahko upočasnitev ali zaustavitev bolezni potencialno zmanjša invalidnost in podaljša življenje tistih, ki živijo z njo.

Kako deluje Radicava?

Zdravilo Radicava naj bi zaščitilo pred poslabšanjem ALS z delovanjem kot antioksidant. Antioksidanti preprečujejo vrsto poškodb telesu, znane kot oksidativne poškodbe. Za posameznike z ALS je bilo dokazano, da imajo več oksidativne škode kot tiste brez ALS, ki so lahko vsaj delno odgovorne za to bolezen.

Na Japonskem je šestmesečni preizkus Radicave pokazal, da so udeleženci ALS, ki so vzeli zdravilo, doživeli počasnejše poslabšanje njihovega vsakodnevnega delovanja kot udeleženci ALS, ki niso jemali Radicave.

Kako uporabljate zdravilo Radicava?

Zdravilo Radicava se jemlje skozi intravensko infuzijo (IV) in ga mora opraviti zdravstveni delavec. Infuzija traja približno eno uro in jo jemljete dnevno 14 dni zapored, sledi 14-dnevni odmor. Po prvem 28-dnevnem ciklu se cikli infuzije ponovijo z jemanjem zdravila Radicava 10 dni v prvih 14 dneh ciklusa, nato pa 14-dnevno prekinitev.

Potencialni neželeni učinki

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Radicava so podplutbe in težave pri hoji. Medtem ko se ne zdi pogost neželen učinek, lahko zdravilo Radicava povzroči tudi alergijske reakcije, kot so koprivnica in težave z dihanjem. Če doživite neželene učinke pri uporabi zdravila, ki naj bi bila koristna, je razumljivo frustrirajuće.

Preden se odločite za to zdravljenje, se pogovorite o tveganju za te neželene učinke s svojim zdravnikom, da boste razumeli, kako lahko vplivajo na vaše specifične razmere in kako se najbolje soočiti z njimi.

Druge možnosti zdravljenja

Pri odločanju o tem, ali je Radicava za vas, je pomembno razmisliti o drugih razpoložljivih možnostih zdravljenja. Na žalost je za ljudi, ki živijo z ALS, na voljo zelo malo zdravil.

Zdravilo Riluzol je bilo odobreno leta 1996. Zdi se, da ta zdravila delujejo z zmanjšanjem delovanja kemikalije, imenovane glutaminska kislina, za katero je znano, da stimulira živčni sistem, kar lahko povzroči trajno poškodbo živcev.

Druga zdravila za zdravljenje ALS so usmerjena v obvladovanje simptomov , ko pridejo in niso učinkovite pri upočasnitvi ali ustavljanju bolezni. Na primer, bolečine in zdravila, ki zmanjšujejo nelagodje zaradi togosti mišic, se lahko uporabijo, ko imate bolečino ali mišično togost.

Podobno lahko medicinski pripomočki, kot so podporni mišični deli, invalidski vozički in dovodne cevi, olajšajo življenje z ALS, vendar ne morejo obrniti ali ustaviti same bolezni.

Življenje z naprednim ALS pomeni, da ljudje trpijo zaradi popolne šibkosti roka, nog, telesa in obraza, medtem ko so še vedno sposobni razmišljati, počutiti, videti, slišati in premikati oči. V naprednih fazah mnogi ne morejo govoriti, žvečiti ali pogoltniti hrane zaradi slabosti mišic, ki nadzirajo gibe obraza in ust. Komunikacija pa je mogoča, če imate ALS, saj lahko razumete druge in za komuniciranje lahko uporabite tudi tehnike, kot je računalniška tehnologija.

Značilno je, da ALS povzroči hudo invalidnost in celo smrt v nekaj letih po prvem pojavu simptomov. Zdravljenje, ki upočasni ta napredovanje, je obetavno. Najboljše je razpravljati o prednostih vašega položaja pri zdravniku.

Beseda iz

Po Centrih za nadzor bolezni in preprečevanje (CDC) približno 12.000-15.000 Američanov trenutno živi z ALS, zaradi česar je razmeroma redko, vendar še vedno izjemno pomembno za vsako osebo, ki je prizadeta z ALS, pa tudi za ljubljene in prijatelje.

ALS je ena najresnejših in uničujočih nevroloških motenj. Eden od najbolj zahtevnih vidikov življenja z ALS je dejstvo, da je duševno delovanje v večini ljudi z ALS relativno ohranjeno v primerjavi s fizičnim upadom. Občutek, da je na voljo le malo možnosti zdravljenja, je tudi frustrirajuće.

Odobritev zdravila Radicava za zdravljenje ALS je obetavna. Nedavni naraščajoči osveščenost o bolezni, veliko od tega skozi izziv ledu, lahko v prihodnosti povzroči še več znanstvenega razvoja. Medtem lahko imajo osebe z ALS korist od vključitve v podporno skupino ali celo učenja o tem, ali želijo sodelovati pri eksperimentalnem zdravljenju, saj se na tem področju nadaljujejo raziskave.

> Viri:

> Nagase M, et al. Povečan oksidativni stres pri bolnikih z amiotrofično lateralno sklerozo in učinek uporabe edaravona. Redox Rep. 2016 maj; 21 (3): 104-12.

> Ministrstvo za zdravje in socialne zadeve ZDA. FDA odobrava zdravilo za zdravljenje ALS. 2017.