Myelodisplastični sindrom ali MDS vključuje različne motnje, ki vplivajo na delovanje kostnega mozga. Kostni mozeg povzroča nastanek novih rdečih krvnih celic, belih celic in trombocitov za strjevanje krvi, zato lahko slabe funkcije kostnega mozga povzročijo anemijo, nizko število celic in druge težave.
Glavni pomisleki MDS so a) ta nizka števila in vsi s tem povezani problemi; in b) možnost, da se MDS razvije v akutno mieloično levkemijo ali AML.
Različne vrste MDS se obravnavajo zelo različno. Za vse bolnike z MDS niso primerne vse terapije MDS. Možnosti zdravljenja MDS vključujejo podporno oskrbo, nizko intenzivno terapijo, visoko intenzivno terapijo in / ali klinična preskušanja.
Premisleki o zdravljenju
Pri obravnavi vašega MDS načrta zdravljenja s svojim zdravnikom so lahko tako imenovani pacientski dejavniki zelo pomembni. Primeri dejavnikov, povezanih s pacienti, vključujejo naslednje:
- Kako ste se soočili z vsakodnevnimi aktivnostmi pred MDS diagnozo
- Druge zdravstvene razmere, ki jih imate
- Tvoja starost
- Finančni stroški različnih obdelav
- Katera tveganja zdravljenja so sprejemljiva za vas
Značilnosti vaše posebne oblike MDS so tudi zelo pomembne. Primeri posebnih značilnosti in ugotovitev vključujejo naslednje:
- Markerji in rezultati genetskega testiranja vašega kostnega mozga, ki pomagajo določiti možnosti, ki so vam na voljo, verjetnost, da bo vaš MDS napredoval v levkemijo in kakšne rezultate je mogoče pričakovati pri določenih terapijah.
- Kako vaš MDS vpliva na število zdravih celic v vaši krvi v obtoku
- Kako resna je vaša bolezen glede na število nezrelih "eksplozivnih" celic v vašem kostnem mozgu
Tudi v načrtu so pomembni cilji, ki jih želite izločiti iz zdravljenja. Primeri različnih ciljev zdravljenja vključujejo naslednje:
- Samo, da se počutiš bolje
- Omejite potrebo po toliko transfuzijah
- Izboljšajte anemijo , nevtropenijo in trombocitopenijo
- Doseči remisijo
- Zdravi vaš MDS
Pazi in počakaj
Pri bolnikih z MDS z majhnim tveganjem, ki jih določi Mednarodni prognostični sistem za točkovanje ali IPSS in stabilno popolno krvno sliko (CBC) , je včasih najboljši pristop k zdravljenju, če je to potrebno, opazovanje in podpora.
V tem primeru boste morali spremljati spremembe v vašem kostnem mozgu, ki lahko kažejo na napredovanje bolezni. Redni CBC-ji, kot tudi aspirat kostnega mozga in biopsija , so lahko del spremljanja.
Podporna nega
Podporna oskrba se nanaša na terapije, ki se uporabljajo za zdravljenje in upravljanje MDS; ta zdravljenja lahko močno izboljšajo stanje osebe, vendar ne prenehajo dejansko napadati celic, ki povzročajo MDS.
Transfuzije
Če se vaša krvna števila začnejo zniževati in imate simptome, boste morda imeli koristi od transfuzije rdečih krvnih celic ali trombocitov. Odločitev o transfuziji bo odvisna od drugih zdravstvenih pogojev, ki jih imate in kako se počutite.
Preobremenitev z železom in zdravljenje s kelacijo
Če začnete zahtevati več transfuzij krvi vsak mesec, ste morda v nevarnosti za razvoj stanja, ki se imenuje preobremenitev z železom.
Visoke ravni železa v transfuzijah rdečih krvnih celic lahko povzročijo povečanje zaloge železa v telesu. Tako visoke ravni železa lahko dejansko poškodujejo vaše organe.
Zdravniki lahko zdravijo in preprečijo prekomerno obremenitev železa z večkratnimi transfuzijami z uporabo zdravil, imenovanih železni kelatorji, ki vključujejo oralno terapijo, deferasiroks (Exjade) ali infuzijo, imenovano deferoxamine mesylate (Desferal). Smernice za prakso, ki jih izvaja Nacionalno celovito mrežo raka, ali NCCN, ponujajo merila, ki jih lahko vaš zdravnik uporabi za odločitev, ali potrebujete železovo kelacijo.
Faktorji rasti Nekaterim ljudem z anemijo MDS imajo lahko korist od zdravil za rast, ki jih imenujemo sredstva za stimulacijo eritropoetina ali beljakovine (ESA).
Primeri ESA vključujejo epoetin alfa (Eprex, Procrit ali Epogen) ali daljše delovanje darbepoetina alfa (Aranesp). Ta zdravila se dajejo kot injekcija v vaše maščobno tkivo (subkutano injiciranje). Medtem ko ta zdravila niso v pomoč pri vseh MDS bolnikih, lahko pomagajo preprečiti transfuzijo krvi v nekaterih.
Vaš zdravnik vam lahko ponudijo, da začnete s faktorjem stimulacije kolonije , kot sta G-CSF (Neupogen) ali GM-CSF (levkin) , če število vaših belih krvnih celic zaradi MDS-a postane nizko. Kolonije spodbujajo dejavnike pomagajo povečati svoje telo, da proizvede več bolezni, ki se borijo proti belim krvnim celicam, imenovanim nevtrofilcev. Če je število nevtrofilcev nizko, imate večje tveganje za nastanek nevarne okužbe. Bodite pozorni na kakršne koli znake okužbe ali zvišane telesne temperature, in čimprej poiščite zdravstvenega delavca, če vas to zadeva.
Nizko intenzivna terapija
Nizko intenzivna terapija se nanaša na uporabo kemoterapije z nizko intenzivnostjo ali povzročiteljev, ki so znani kot modifikatorji biološkega odziva. Ti postopki se večinoma zagotavljajo v zunajbolnišničnem okolju, vendar lahko nekateri od njih zahtevajo podporno oskrbo ali občasno hospitalizacijo, na primer za zdravljenje posledične okužbe.
Epigenetska terapija
Skupina zdravil, imenovana hipometilacijska ali demetilacijska sredstva, so najnovejše orožje v boju proti MDS.
Zdravilo Azacitidine (Vidaza) je odobrila FDA za uporabo pri vseh klasifikacijah francosko-ameriško-britanski (FAB) in vseh kategorijah tveganja IPSS MDS. Zdravilo se običajno daje kot subkutana injekcija sedem dni zaporedoma, vsakih 28 dni vsaj 4-6 ciklov. Študije azacitidina so pokazale stopnjo odziva 60 odstotkov, pri čemer je približno 23 odstotkov doseglo delno ali popolno remisijo bolezni. Azacitidin pogosto povzroči začetno znižanje števila krvnih celic, ki se po prvem ali dveh ciklusih ne morejo obnoviti.
Druga vrsta hipometilacijskega sredstva, ki se uporablja pri zdravljenju MDS, je decitabin (Dacogen). Zelo podobna struktura azacitidina je odobrena tudi za vse vrste MDS. Režim zdravljenja je bil običajno povezan z toksičnostjo z nizko intenzivnostjo in zato se obravnava tudi kot nizko intenzivna terapija. Decitabin se lahko daje intravensko ali subkutano. Ena študija, pri kateri je decitabin intravensko dajala 5 dni, je pokazala popolno stopnjo remisije skoraj 40 odstotkov. Raziskujemo alternativne načine odmerjanja.
Imunosupresivna terapija in modifikatorji biološkega odziva
V MDS so rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombociti ubit ali umrli, preden so dovolj zreli, da se iz kostnega mozga sprosti v krvni obtok. V nekaterih primerih so za to odgovorni limfociti (vrsta belih krvnih celic). Za te bolnike je lahko učinkovito uporabiti terapijo, ki vpliva na imunski sistem.
Ne-kemoterapija, sredstva z nizko intenzivnostjo (modifikatorji biološkega odziva) vključujejo anti-timocitni globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, fuzijski protein receptorjev proti tumorskemu nekroznemu faktorju in analogi vitamina D. Vsi ti so pokazali vsaj nekaj v zgodnjih preskušanjih, vendar mnogi potrebujejo več kliničnih preskušanj, da bi razumeli učinkovitost različnih vrst MDS.
Ljudje, ki imajo posebno vrsto MDS, imenovan 5q-sindrom, v katerem je genetska napaka pri kromosomu 5, ima lahko odziv na zdravilo, ki se imenuje lenalidomid (Revlimid). Običajno se zdravilo lenalidomid uporablja pri bolnikih z nizko ali nizko vmesno tveganje za MDS, ki so odvisne od transfuzije rdečih krvnih celic. V študijah lenalidomida so številni bolniki zmanjšali zahteve za transfuzijo - skoraj 70 odstotkov, v resnici - vendar so še naprej imeli nizko število trombocitov in nevtrofilcev. Še vedno se preučujejo prednosti zdravljenja MDS z večjim tveganjem ali podtipov razen 5q-sindroma z lenalidomidom.
Visoka intenzivna terapija
Kemoterapija
Nekaterim pacientom z večjim tveganjem MDS ali tipi FAB RAEB in RAEB-T se lahko zdravijo z intenzivno kemoterapijo. Ta kemoterapija, enaka vrsta, ki se uporablja pri zdravljenju akutne mielogene levkemije (AML), želi uničiti populacijo nenormalnih celic v kostnem mozgu, ki vodi v MDS.
Medtem ko je kemoterapija lahko koristna pri nekaterih bolnikih z MDS, je pomembno upoštevati, da se starejši bolniki z drugimi zdravstvenimi težavami soočajo z dodatnimi tveganji. Morebitne koristi terapije morajo prevladati nad tveganjem.
Raziskave so v teku, da bi primerjali rezultate intenzivne kemoterapije z uporabo azacitidina ali decitabina.
Transplantacija matičnih celic
Bolniki z visoko tveganim IPSS MDS lahko dosežejo ozdravitev svoje bolezni z alogeno presaditvijo matičnih celic . Na žalost zelo tvegana narava tega postopka omejuje njegovo uporabo. Pravzaprav lahko presaditev alogenskih matičnih celic doseže smrtno stopnjo do 30%. Zato se to zdravljenje običajno uporablja le pri mlajših bolnikih, ki so v dobrem zdravstvenem stanju.
Trenutne študije preučujejo vlogo ne-mieloablativnih tako imenovanih "mini" presaditev pri starejših bolnikih z MDS. Medtem ko se te vrste presaditev tradicionalno smatrajo manj učinkovite kot standardni presadki, lahko njihova zmanjšana toksičnost postane možnost za bolnike, ki bi sicer bili neustrezni.
Povzetek:
Zaradi različnih vrst MDS in različnih vrst pacientov ni nobenega zdravljenja z enim velikostim. Zato je pomembno, da pacienti MDS razpravljajo o vseh možnostih s svojo zdravstveno skupino in najdejo terapijo, ki jim bo zagotovila najboljše koristi z najmanj toksičnostjo.
V teku so klinična preskušanja z novimi terapijami za MDS, zato bodite pozorni na. Na primer, rxolitinib (Jakafi) se preiskuje za zdravljenje bolnikov z nizko ali srednje tveganje MDS.
Viri:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Myelodysplastic Syndromes: smernice klinične prakse v Onkologiji. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabin nizek odmerek (100 mg / m2 / tečaj) pri mielodisplastičnem sindromu (MDS). Primerjava 3 različnih razporedov odmerka. Krvava. 2005; 106 povzetek. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Diagnoza in zdravljenje primarnih mielodisplastičnih sindromov pri odraslih: priporočila evropskega LeukemiaNet. Krvava . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Blood maj 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Letni pregled medicine 2010. 61: 345-358.